Τι είναι το Kolbam - Cholic Acid και σε τι χρησιμοποιείται;
Το Kolbam είναι φάρμακο που περιέχει χολικό οξύ ως δραστικό συστατικό.Το χολικό οξύ είναι ένα «πρωτογενές χολικό οξύ», ένα σημαντικό συστατικό της χολής (ένα υγρό που παράγεται από το συκώτι που βοηθά στην πέψη των λιπών).
Το Kolbam είναι εξουσιοδοτημένο για τη δια βίου θεραπεία ενηλίκων και παιδιών ηλικίας τουλάχιστον ενός μηνός που δεν είναι σε θέση να παράγουν επαρκείς ποσότητες πρωτογενών χολικών οξέων, όπως το χολικό οξύ, λόγω συγκεκριμένων γενετικών ανωμαλιών με αποτέλεσμα την έλλειψη των ακόλουθων ηπατικών ενζύμων: στερόλη 27-υδροξυλάση, 2-μεθυλακυλο-CoA ρακεμάση ή χοληστερόλη 7Î-υδροξυλάση.
Όταν λείπουν πρωτογενή χολικά οξέα, το σώμα παράγει μη φυσιολογικά χολικά οξέα που μπορούν να βλάψουν το ήπαρ, με κίνδυνο ηπατικής ανεπάρκειας που απειλεί τη ζωή. Αυτές οι διαταραχές είναι γνωστές ως «συγγενή ελαττώματα της πρωτογενούς σύνθεσης χολικών οξέων».
Επειδή ο αριθμός των ασθενών με εγγενή ελαττώματα σύνθεσης πρωτογενούς χολικού οξέος είναι χαμηλός, η κατάσταση θεωρείται «σπάνια» και ο Kolbam χαρακτηρίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 28 Οκτωβρίου 2009.
Πώς χρησιμοποιείται το Kolbam;
Το Kolbam μπορεί να ληφθεί μόνο με ιατρική συνταγή και η θεραπεία πρέπει να ξεκινήσει και να επιβλέπεται από γιατρό που ειδικεύεται στις ασθένειες που αντιμετωπίζονται με Kolbam.
Το Kolbam διατίθεται σε κάψουλες (50mg και 250mg). Η ημερήσια δόση αποφασίζεται και προσαρμόζεται κατά τη διάρκεια της θεραπείας με βάση τα επίπεδα αίματος (αίματος) και ούρων στα χολικά οξέα και τη λειτουργία του ήπατος κάθε ασθενούς. Η μέγιστη ημερήσια δόση δεν πρέπει να υπερβαίνει τα 15 mg ανά κιλό σωματικού βάρους.
Το Kolbam πρέπει να λαμβάνεται περίπου την ίδια ώρα κάθε μέρα, σε συνδυασμό με ένα γεύμα. Στην περίπτωση μικρών παιδιών που δεν μπορούν να καταπιούν τα καψάκια, το περιεχόμενο μπορεί να αναμιχθεί με βρεφική φόρμουλα, εκχυλισμένο μητρικό γάλα, πουρέ πατάτας ή πουρέ φρούτων.
Για περισσότερες πληροφορίες, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Πώς λειτουργεί το Kolbam - Cholic Acid;
Το χολικό οξύ είναι ένα από τα κύρια πρωταρχικά χολικά οξέα που παράγονται από το ήπαρ. Το χολικό οξύ που περιέχεται στο Kolbam αντικαθιστά το λειψό χολικό οξύ στο σώμα του ασθενούς. Με αυτόν τον τρόπο, βοηθά στη μείωση της παραγωγής μη φυσιολογικών χολικών οξέων και προάγει τη φυσιολογική δραστηριότητα της χολής στο πεπτικό σύστημα, ανακουφίζοντας τα συμπτώματα της διαταραχής.
Ποιο είναι το όφελος του Kolbam - Cholic Acid σύμφωνα με τις μελέτες;
Το Kolbam μελετήθηκε σε μια κύρια μελέτη που περιελάμβανε 52 ασθενείς με εγγενή ελαττώματα σύνθεσης πρωτογενούς χολικού οξέος, συμπεριλαμβανομένων 7 ασθενών με έλλειψη στερόλης 27-υδροξυλάσης, 2-μεθυλακυλο-CoA ρακεμάσης ή χοληστερόλης 7-hyd-υδροξυλάσης. Κύριες παράμετροι αποτελεσματικότητας ήταν οι αλλαγές στη χολή επίπεδα οξέος και ηπατική λειτουργία πριν και μετά τη θεραπεία με Kolbam. Έχει αποδειχθεί ότι το Kolbam μειώνει την ποσότητα των μη φυσιολογικών χολικών οξέων και βελτιώνει τη λειτουργία του ήπατος στο γενικό πληθυσμό ασθενών με συγγενή ελαττώματα. πρωτογενής σύνθεση χολικών οξέων και μια τάση βελτίωσης παρατηρήθηκε σε κάθε μεμονωμένη ανεπάρκεια ενζύμου και αυτά τα αποτελέσματα ήταν σύμφωνα με τις κλινικές προσδοκίες και τα δεδομένα από την ιατρική βιβλιογραφία.
Ποιος είναι ο κίνδυνος που σχετίζεται με το Kolbam - Cholic Acid;
Οι ανεπιθύμητες ενέργειες του Kolbam είναι συνήθως ήπιες έως μέτριες σε σοβαρότητα και παροδικής φύσης. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (που μπορεί να επηρεάσουν έως 1 στα 10 άτομα) είναι περιφερική νευροπάθεια (νευρική βλάβη στα χέρια και τα πόδια), διάρροια, ναυτία, παλινδρόμηση οξέος (παλινδρόμηση στομαχικού οξέος στο στόμα), οισοφαγίτιδα (φλεγμονή του στόμα). οισοφάγος), ίκτερος (κιτρίνισμα του δέρματος και των ματιών), δερματικά προβλήματα (βλάβες) και αδιαθεσία.
Το Kolbam δεν πρέπει να χρησιμοποιείται σε συνδυασμό με φαινοβαρβιτάλη (φάρμακο για τη θεραπεία της επιληψίας).
Για τον πλήρη κατάλογο των ανεπιθύμητων ενεργειών και των περιορισμών, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Γιατί έχει εγκριθεί το Kolbam - Cholic Acid;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Οργανισμού αποφάσισε ότι τα οφέλη του Kolbam είναι μεγαλύτερα από τους κινδύνους του και συνέστησε να εγκριθεί για χρήση στην ΕΕ. Η CHMP κατέληξε στο συμπέρασμα ότι το Kolbam έχει ευεργετικά αποτελέσματα σε ασθενείς. Με ανεπάρκεια του ακόλουθου ήπατος ένζυμα: στερόλη 27-υδροξυλάση, 2-μεθυλακυλο-CoA ρακεμάση και χοληστερόλη 7Î-υδροξυλάση Όσον αφορά την ασφάλεια, οι ανεπιθύμητες ενέργειες φάνηκαν μη σοβαρές και αναστρέψιμες.
Το Kolbam εξουσιοδοτήθηκε υπό "εξαιρετικές περιστάσεις" επειδή δεν ήταν δυνατό να ληφθούν πλήρεις πληροφορίες σχετικά με το Kolbam λόγω της σπανιότητας της νόσου. Κάθε χρόνο ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων θα επανεξετάζει τις νέες διαθέσιμες πληροφορίες και αυτή η περίληψη θα ενημερώνεται αναλόγως.
Ποιες πληροφορίες αναμένονται ακόμη για το Kolbam - Cholic Acid;
Καθώς η Kolbam έχει λάβει άδεια λειτουργίας σε εξαιρετικές περιπτώσεις, η εταιρεία που εμπορεύεται το Kolbam θα παρακολουθεί τα οφέλη και την ασφάλεια του φαρμάκου έναντι του μητρώου ασθενών και θα παρέχει ετήσιες ενημερώσεις.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του Kolbam - Cholic Acid;
Έχει αναπτυχθεί ένα σχέδιο διαχείρισης κινδύνου για να διασφαλιστεί ότι το Kolbam χρησιμοποιείται όσο το δυνατόν ασφαλέστερα. Με βάση αυτό το σχέδιο, προστέθηκαν πληροφορίες ασφάλειας στη σύνοψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος και του φύλλου οδηγιών για το Kolbam, συμπεριλαμβανομένων των κατάλληλων προφυλάξεων που πρέπει να ακολουθούνται από επαγγελματίες υγείας και ασθενείς.
Επιπλέον, η εταιρεία που εμπορεύεται το Kolbam θα παρέχει εκπαιδευτικό υλικό που περιέχει πληροφορίες για τη σωστή και ασφαλή χρήση του φαρμάκου σε όλους τους γιατρούς που αναμένεται να το συνταγογραφήσουν.
Περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το Kolbam - Cholic Acid
Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη θεραπεία με Kolbam, διαβάστε το φύλλο οδηγιών χρήσης (περιλαμβάνεται στην EPAR) ή επικοινωνήστε με τον γιατρό ή τον φαρμακοποιό σας.
Οι πληροφορίες σχετικά με το Kolbam - Cholic Acid που δημοσιεύονται σε αυτήν τη σελίδα μπορεί να είναι παρωχημένες ή ελλιπείς. Για σωστή χρήση αυτών των πληροφοριών, ανατρέξτε στη σελίδα Αποποίηση ευθυνών και χρήσιμες πληροφορίες.