Τι είναι το Brineura - Cerliponase Alfa και σε τι χρησιμοποιείται;
Το Brineura είναι ένα φάρμακο για τη θεραπεία της νευρωνικής κηροειδούς λιποφυστίτιδας τύπου 2 (CLN2), μια κληρονομική κατάσταση στα παιδιά που οδηγεί σε προοδευτική εγκεφαλική βλάβη.
Επειδή ο αριθμός των ασθενών με CLN2 είναι χαμηλός, η ασθένεια θεωρείται «σπάνια» και η Brineura χαρακτηρίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 13 Μαρτίου 2013.
Το Brineura περιέχει τη δραστική ουσία cerliponase alfa.
Πώς χρησιμοποιείται το Brineura - Cerliponase Alfa;
Το Brineura εγχέεται απευθείας στον εγκέφαλο. Πριν από την αρχική έγχυση, ο ασθενής θα πρέπει να υποβληθεί σε χειρουργική επέμβαση για να εμφυτεύσει μια συσκευή, η οποία τρέχει από το εξωτερικό του κρανίου μέσω της κοιλότητας του υγρού στον εγκέφαλο, όπου απελευθερώνεται το φάρμακο.
Οι εγχύσεις χορηγούνται μία φορά κάθε δύο εβδομάδες από έναν επαγγελματία υγείας έμπειρο στην παροχή φαρμάκων στον εγκέφαλο. Για να μειωθεί ο κίνδυνος αντιδράσεων έγχυσης, στους ασθενείς μπορεί να χορηγηθούν άλλα φάρμακα πριν ή κατά τη διάρκεια της θεραπείας με Brineura ή η έγχυση μπορεί να επιβραδυνθεί. Η θεραπεία μπορεί να συνεχιστεί όσο ωφελεί ο ασθενής.
Το Brineura μπορεί να ληφθεί μόνο με ιατρική συνταγή.Για περισσότερες πληροφορίες, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Πώς λειτουργεί το Brineura - Cerliponase Alfa;
Οι ασθενείς με CLN2 στερούνται ενός ενζύμου απαραίτητου για τη φυσιολογική ανάπτυξη του εγκεφάλου που ονομάζεται τριπεπτιδυλο πεπτιδάση 1 (TPP1). Η δραστική ουσία της Brineura, η cerliponase alfa, είναι αντίγραφο του TPP1 και χρησιμοποιείται για να αντικαταστήσει το ένζυμο που λείπει.
Το φάρμακο εγχέεται απευθείας στον εγκέφαλο για να παρακάμψει το αιματοεγκεφαλικό φράγμα, ένα προστατευτικό φράγμα που χωρίζει την κυκλοφορία του αίματος από τον εγκέφαλο και εμποδίζει ουσίες όπως φάρμακα να εισέλθουν στον ιστό του εγκεφάλου.
Ποιο είναι το όφελος του Brineura - Cerliponase Alfa σύμφωνα με τις μελέτες;
Σε πρώιμες μελέτες φάνηκε ότι το Brineura μειώνει τον ρυθμό με τον οποίο εξελίσσεται η νόσος μετρούμενη σύμφωνα με μια τυπική κλίμακα βαθμολογίας.
Σε μια μελέτη 23 παιδιών (μέση ηλικία 4 ετών) που έλαβαν θεραπεία με Brineura για σχεδόν ένα χρόνο, 20 από αυτά (87%) δεν παρουσίασαν την απώλεια 2 βαθμών στις κινητικές και γλωσσικές δεξιότητες που παρατηρήθηκαν ιστορικά σε ασθενείς που δεν λάμβαναν θεραπεία.
Η αξιολόγηση πραγματοποιήθηκε από γιατρούς που έδωσαν στους ασθενείς ξεχωριστές βαθμολογίες για κινητικές και γλωσσικές δεξιότητες (όπου το 0 είναι πιο σοβαρό και το 3 είναι φυσιολογικό). Η τελική βαθμολογία ενός ασθενούς ήταν το άθροισμα των δύο βαθμολογιών.
Σε μια μελέτη παρακολούθησης, τα οφέλη του Brineura κράτησαν για άλλο ένα χρόνο. τα αποτελέσματα έδειξαν ότι η ασθένεια θα μπορούσε να επιβραδυνθεί στους περισσότερους ασθενείς. Η μελέτη αυτή συνεχίζεται ακόμη.
Ποιοι κίνδυνοι συνδέονται με το Brineura - Cerliponase Alfa;
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του Brineura (που μπορεί να επηρεάσουν περισσότερα από 1 στα 5 άτομα) είναι πυρετός, χαμηλά επίπεδα πρωτεΐνης στο ΕΝΥ (υγρό από τον εγκέφαλο και τον νωτιαίο μυελό), μη φυσιολογικό ΗΚΓ (δοκιμή καρδιακής δραστηριότητας)., Έμετος , λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος (λοιμώξεις της μύτης και του λαιμού) και αντιδράσεις υπερευαισθησίας (αλλεργίες). Για τον πλήρη κατάλογο των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Brineura, δείτε το φύλλο οδηγιών χρήσης.
Το Brineura δεν πρέπει να χρησιμοποιείται σε ασθενείς που έχουν υποστεί απειλητικές για τη ζωή (αλλεργικές) αντιδράσεις υπερευαισθησίας με το Brineura και των οποίων τα συμπτώματα επανεμφανίστηκαν όταν χορηγήθηκε ξανά το φάρμακο. Επίσης, δεν πρέπει να χορηγείται σε ασθενείς που έχουν εμφυτευθεί ένα παράθυρο για την αποστράγγιση της περίσσειας υγρού από τον εγκέφαλο. Τέλος, το Brineura δεν πρέπει να χορηγείται σε ασθενείς εάν υπάρχουν προβλήματα με τη συσκευή, όπως διαρροή ή μόλυνση.
Γιατί εγκρίθηκε το Brineura - Cerliponase Alfa;
Τα διαθέσιμα δεδομένα δείχνουν ότι το Brineura συμβάλλει στην επιβράδυνση της απώλειας κινητικών και γλωσσικών δεξιοτήτων σε ασθενείς με CLN2, μια ασθένεια για την οποία δεν υπάρχουν άλλες θεραπείες.
Όσον αφορά την ασφάλεια, δεν προκύπτουν απαράδεκτα ζητήματα από τα δεδομένα. Ως εκ τούτου, η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Οργανισμού κατέληξε στο συμπέρασμα ότι τα οφέλη του Brineura είναι μεγαλύτερα από τους κινδύνους και συνέστησε την έγκρισή του για χρήση στην ΕΕ.
Το Brineura εγκρίθηκε υπό "εξαιρετικές συνθήκες" επειδή δεν ήταν δυνατό να ληφθούν πλήρεις πληροφορίες για το Brineura λόγω της σπανιότητας της νόσου. Κάθε χρόνο ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων θα επανεξετάζει τις νέες διαθέσιμες πληροφορίες και αυτή η περίληψη θα ενημερώνεται αναλόγως.
Ποιες πληροφορίες αναμένονται ακόμη για την Brineura;
Καθώς η Brineura έχει λάβει άδεια λειτουργίας σε εξαιρετικές περιπτώσεις, η εταιρεία που εμπορεύεται θα παράσχει περαιτέρω δεδομένα από μελέτες σχετικά με την ασφάλεια του φαρμάκου, συμπεριλαμβανομένου του κινδύνου αλλεργικών αντιδράσεων όταν χρησιμοποιείται μακροπρόθεσμα και για τη μακροπρόθεσμη αποτελεσματικότητά του στην επιβράδυνση ή τη διακοπή επιδείνωση των κινητικών και γλωσσικών δεξιοτήτων. Οι μελέτες θα αφορούν παιδιά ηλικίας κάτω των δύο ετών, για τα οποία δεν υπάρχουν προς το παρόν δεδομένα.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του Brineura - Cerliponase Alfa;
Η εταιρεία που εμπορεύεται το Brineura θα διασφαλίσει ότι όλοι οι επαγγελματίες υγείας που αναμένεται να χρησιμοποιήσουν το φάρμακο παρέχονται με εκπαιδευτικό υλικό για το πώς να το χρησιμοποιούν και πώς να προλαμβάνουν προβλήματα που σχετίζονται με τη συσκευή, όπως μόλυνση ή απόφραξη.
Οι συστάσεις και οι προφυλάξεις που πρέπει να τηρούνται από τους επαγγελματίες του τομέα της υγείας και τους ασθενείς για τη ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του Brineura έχουν επίσης αναφερθεί στην περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος και στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το Brineura - Cerliponase Alfa
Για την πλήρη έκδοση του EPAR της Brineura, συμβουλευτείτε την ιστοσελίδα του Οργανισμού: ema.europa.eu/Βρείτε φάρμακα / Ανθρώπινα φάρμακα / Ευρωπαϊκές δημόσιες εκθέσεις αξιολόγησης. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη θεραπεία με Brineura, διαβάστε το φύλλο οδηγιών χρήσης (περιλαμβάνεται στην EPAR) ή επικοινωνήστε με τον γιατρό ή τον φαρμακοποιό σας.
Η περίληψη της γνώμης της Επιτροπής Ορφανών Φαρμάκων για Brineura διατίθεται στον ιστότοπο του Οργανισμού: ema.europa.eu/Find φάρμακο / Ανθρώπινα φάρμακα / Ονομασία σπάνιων ασθενειών.
Οι πληροφορίες σχετικά με το Brineura - Cerliponase Alfa που δημοσιεύονται σε αυτήν τη σελίδα μπορεί να είναι παρωχημένες ή ελλιπείς. Για σωστή χρήση αυτών των πληροφοριών, ανατρέξτε στη σελίδα Αποποίηση ευθυνών και χρήσιμες πληροφορίες.
