Τι είναι το Replagal;
Το Replagal είναι διάλυμα για έγχυση, το οποίο περιέχει τη δραστική ουσία αγαλσιδάση άλφα.
Σε ποιες περιπτώσεις χρησιμοποιείται το Replagal;
Το Replagal χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ασθενών με νόσο Fabry, μια σπάνια κληρονομική πάθηση.
Οι ασθενείς που πάσχουν από αυτήν την ασθένεια έχουν ανεπάρκεια του ενζύμου άλφα-γαλακτοσιδάση Α. Αυτό το ένζυμο διασπά κανονικά το λιπίδιο σφαιροτριαοσυλοκεραμίδιο (Gb3). Εάν αυτό το ένζυμο λείπει, το Gb3 δεν μπορεί να διασπαστεί και συσσωρεύεται στα κύτταρα, για παράδειγμα σε αυτά τα κύτταρα νεφρο.
Οι ασθενείς με νόσο Fabry μπορεί να έχουν ένα ευρύ φάσμα συμπτωμάτων, τα οποία περιλαμβάνουν σοβαρές παθήσεις, όπως νεφρική ανεπάρκεια, καρδιακά προβλήματα και εγκεφαλικό επεισόδιο.
Καθώς ο αριθμός των ασθενών με τη νόσο Fabry είναι χαμηλός, η ασθένεια αυτή θεωρείται «σπάνια» και η Replagal χαρακτηρίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία σπάνιων ασθενειών) στις 8 Αυγούστου 2000.
Το φάρμακο μπορεί να ληφθεί μόνο με ιατρική συνταγή.
Πώς χρησιμοποιείται το Replagal;
Το Replagal πρέπει να χορηγείται υπό την επίβλεψη γιατρού που ειδικεύεται στη θεραπεία της νόσου Fabry ή άλλων κληρονομικών μεταβολικών ασθενειών. Χορηγείται ως ενδοφλέβια έγχυση 0,2 mg / kg σωματικού βάρους για 40 λεπτά κάθε 2 εβδομάδες. Η επίδραση του Replagal που χορηγείται σε παιδιά έχει εξεταστεί σε ορισμένες μελέτες και ως εκ τούτου έχει προταθεί ότι το Replagal μπορεί να χρησιμοποιηθεί σε παιδιά από 7 έως 18 ετών στην ίδια δόση. Οι ασθενείς που έχουν σοβαρά νεφρικά προβλήματα έχουν χαμηλότερη ανταπόκριση στη θεραπεία. Το Replagal προορίζεται για μακροχρόνια χρήση.
Πώς λειτουργεί το Replagal;
Το Replagal είναι θεραπεία υποκατάστασης ενζύμων, η οποία παρέχει στους ασθενείς το ένζυμο που τους λείπει. Το Replagal προορίζεται να αντικαταστήσει το ανθρώπινο ένζυμο άλφα-γαλακτοσιδάση Α, το οποίο δεν έχουν τα άτομα με τη νόσο Fabry. Η δραστική ουσία στο Replagal, η αγαλσιδάση άλφα, είναι ένα αντίγραφο του ανθρώπινου ενζύμου που παράγεται με μια μέθοδο που ονομάζεται «τεχνολογία ανασυνδυασμένου DNA»: το ένζυμο παράγεται από ένα κύτταρο που έχει λάβει ένα γονίδιο (DNA) που το καθιστά ικανό να παράγει το ένζυμο Το Αυτό το ένζυμο αντικατάστασης προάγει τη διάσπαση της Gb3 αποτρέποντας τη συσσώρευσή της στα κύτταρα.
Πώς μελετήθηκε το Replagal;
Το Replagal μελετήθηκε σε δύο κλινικές μελέτες στις οποίες συμμετείχαν συνολικά 40 άνδρες ασθενείς. Το Replagal συγκρίθηκε με το εικονικό φάρμακο (εικονική θεραπεία). σε μια μελέτη μετρήθηκε η επίδρασή της στον πόνο, ενώ σε άλλη μελέτη εξετάστηκε η επίδρασή της στην αποβολή της Gb3 από την αριστερή κοιλία (μυοκάρδιο). Διεξήχθη επίσης μια μελέτη σε 15 γυναίκες ασθενείς (φορείς).
Το Replagal έχει επίσης μελετηθεί σε 24 παιδιά ηλικίας από 6,5 ετών έως 18 ετών.
Ποιο είναι το όφελος του Replagal σύμφωνα με τις μελέτες;
Μετά από 6 μήνες θεραπείας, το Replagal μείωσε σημαντικά τον πόνο στους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία σε σύγκριση με εκείνους που λάμβαναν εικονικό φάρμακο (εικονική θεραπεία). Το Replagal παρήγαγε μια μέση μείωση της μάζας της αριστερής κοιλίας κατά 11,5 g, ενώ οι ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο παρουσίασαν αύξηση 21,8 g. Αυτά τα αποτελέσματα δείχνουν ότι τα συμπτώματα της νόσου βελτιώνονται ή ότι η ασθένεια παραμένει σταθερή. Στις γυναίκες, τα αποτελέσματα ήταν συγκρίσιμα με τα αποτελέσματα που παρατηρήθηκαν στους άνδρες. Τα παιδιά που έλαβαν θεραπεία 6 μηνών Replagal δεν παρουσίασαν αύξηση της καρδιακής μάζας και τα επίπεδα της Gb3 στο αίμα είχαν μειωθεί.
Ποιος είναι ο κίνδυνος που σχετίζεται με το Replagal;
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (εμφανίζονται σε περισσότερους από έναν στους 10 ασθενείς κατά τη διάρκεια των μελετών) προκαλούνται από την έγχυση και όχι από το ίδιο το φάρμακο. Αυτές είναι κυρίως ρίγη, πονοκέφαλος, ναυτία, πυρεξία (πυρετός), έξαψη του προσώπου και κόπωση ( κούραση), οι οποίες γενικά δεν είναι σοβαρές. Άλλες πολύ συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες περιλαμβάνουν πόνο και δυσφορία. Οι ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρονται στα παιδιά είναι παρόμοιες με αυτές που παρατηρήθηκαν στους ενήλικες. Για τον πλήρη κατάλογο των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Replagal, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης Το
Οι ασθενείς που λαμβάνουν Replagal μπορεί να αναπτύξουν αντισώματα (πρωτεΐνες που παράγονται ως αντίδραση στο Replagal, οι οποίες μπορούν να βλάψουν τη θεραπεία).
Το Replagal δεν πρέπει να χρησιμοποιείται σε άτομα που μπορεί να είναι υπερευαίσθητα (αλλεργικά) στην αγαλσιδάση άλφα ή σε άλλα συστατικά του φαρμάκου.
Γιατί εγκρίθηκε το Replagal;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) αποφάσισε ότι για ασθενείς με νόσο Fabry, η θεραπεία με Replagal μπορεί να αποφέρει κλινικά οφέλη μακροπρόθεσμα. Η CHMP αποφάσισε ότι τα οφέλη του Replagal είναι μεγαλύτερα από τους κινδύνους και συνέστησε να του χορηγηθεί άδεια κυκλοφορίας για το φάρμακο.
Το Replagal έχει εγκριθεί "σε εξαιρετικές περιστάσεις" επειδή, καθώς χρησιμοποιείται για τη θεραπεία μιας σπάνιας νόσου, δεν ήταν δυνατό να ληφθούν πιο λεπτομερείς πληροφορίες για το φάρμακο. Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMEA) εξετάζει τις νέες πληροφορίες που διατίθενται ετησίως και αυτή η περίληψη θα ενημερώνεται εάν είναι απαραίτητο.
Ποιες πληροφορίες αναμένονται ακόμη για το Replagal;
Η εταιρεία που παράγει το Replagal θα πραγματοποιήσει περαιτέρω μελέτες για το φάρμακο, κυρίως για να λάβει αποτελέσματα από 5ετή θεραπεία, άλλες δόσεις, δόσεις συντήρησης και μελέτες σε παιδιά.
Περισσότερες πληροφορίες σχετικά με Replagal
Στις 3 Αυγούστου 2001, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε στην TKT Europe AB "Άδεια Κυκλοφορίας" για το Replagal, που ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση. Η "Άδεια Κυκλοφορίας" ανανεώθηκε στις 3 Αυγούστου 2006. Για την καταχώρηση της ορφανούς καταγωγής του Replagal, κάντε κλικ εδώ.
Για την πλήρη έκδοση του EPAR της Replagal, κάντε κλικ εδώ.
Τελευταία ενημέρωση αυτής της περίληψης: 02-2007
Οι πληροφορίες σχετικά με το Replagal - Agalsidase alfa που δημοσιεύονται σε αυτήν τη σελίδα μπορεί να είναι παρωχημένες ή ελλιπείς. Για σωστή χρήση αυτών των πληροφοριών, ανατρέξτε στη σελίδα Αποποίηση ευθυνών και χρήσιμες πληροφορίες.
