Τι είναι το φαινυλοβουτυρικό Ravicti - γλυκερόλη και σε τι χρησιμοποιείται;
Το Ravicti είναι φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη μακροχρόνια θεραπεία διαταραχών του κύκλου ουρίας σε ενήλικες και παιδιά ηλικίας δύο μηνών και άνω, όταν η ασθένεια δεν μπορεί να αντιμετωπιστεί μόνο με διαιτητικές αλλαγές. Ασθενείς με διαταραχές του κύκλου ουρίας. Ο κύκλος ουρίας αποτυγχάνει να αποβάλει τα απόβλητα αζώτου από το σώμα λόγω έλλειψης ορισμένων ηπατικών ενζύμων. Στο σώμα, το απόβλητο άζωτο μετατρέπεται σε αμμωνία, το οποίο είναι επιβλαβές εάν συσσωρευτεί. Το Ravicti χρησιμοποιείται σε ασθενείς με ανεπάρκεια ενός ή περισσοτέρων από τα ακόλουθα ένζυμα: συνθετάση φωσφορικού καρβαμοϋλίου Ι, καρβαμυλτρανσφεράση ορνιθίνης, συνθετάση αργινινοηλεκτρικού, αργινινοηλεκτρική λυάση, αργινάση Ι και τρανσλοκάση ορνιθίνης.
Το Ravicti περιέχει τη δραστική ουσία φαινυλοβουτυρική γλυκερόλη.
Επειδή ο αριθμός των ασθενών με διαταραχές του κύκλου ουρίας είναι χαμηλός, αυτές οι ασθένειες θεωρούνται «σπάνιες» και ο Ravicti χαρακτηρίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 10 Ιουνίου 2010.
Πώς χρησιμοποιείται το φαινυλοβουτυρικό Ravicti - γλυκερόλη;
Το Ravicti διατίθεται ως υγρό (1,1 g / ml) που λαμβάνεται από το στόμα ή μέσω ενός σωλήνα που διέρχεται από τη μύτη και στο στομάχι ή που περνάει από την κοιλιά στο στομάχι. Μπορεί να ληφθεί μόνο με ιατρική συνταγή και θα πρέπει να συνταγογραφείται από γιατρό που έχει εμπειρία στη θεραπεία ασθενών με διαταραχές του κύκλου ουρίας.
Η πρωτεΐνη είναι πηγή αζώτου, επομένως το Ravicti πρέπει να χρησιμοποιείται σε συνδυασμό με μια ειδική δίαιτα χαμηλών πρωτεϊνών για τη μείωση της πρόσληψης αζώτου και, σε ορισμένες περιπτώσεις, συμπληρωμάτων διατροφής (με βάση την ημερήσια πρόσληψη πρωτεΐνης που απαιτείται για την ανάπτυξη και την ανάπτυξη).
Η δόση του Ravicti εξαρτάται από τη διατροφή, το ύψος και το βάρος του ασθενούς. Κατά τη διάρκεια της θεραπείας, πρέπει να γίνονται τακτικά εξετάσεις αίματος για να προσαρμόζεται η ημερήσια δόση. Η ημερήσια δόση του Ravicti πρέπει να διαιρείται σε ίσες ποσότητες και να χορηγείται. Με κάθε γεύμα. Για περισσότερες πληροφορίες, ανατρέξτε στην Περίληψη των Χαρακτηριστικών του Προϊόντος (επίσης μέρος της EPAR).
Η θεραπεία με Ravicti μπορεί να χρειαστεί καθ 'όλη τη διάρκεια ζωής, εκτός εάν ο ασθενής λάβει επιτυχημένη μεταμόσχευση ήπατος
Πώς λειτουργεί η φαινυλοβουτυρική Ravicti - γλυκερόλη;
Η δραστική ουσία του Ravicti, η φαινυλοβουτυρική γλυκερόλη, μετατρέπεται σε φαινυλοξική στο σώμα. Ο φαινυλοξικός συνδυάζεται με το αμινοξύ γλουταμίνη που υπάρχει στις πρωτεΐνες, το οποίο περιέχει άζωτο, για να σχηματίσει μια ουσία που μπορεί να αποβληθεί από το σώμα από τα νεφρά. Μειώνει το άζωτο επίπεδα στο σώμα, μειώνοντας την ποσότητα αμμωνίας που παράγεται.
Τι όφελος έχει δείξει η φαινυλοβουτυρική Ravicti - γλυκερόλη κατά τη διάρκεια των μελετών;
Μια μελέτη 88 ενηλίκων με διαταραχές του κύκλου ουρίας συνέκρινε το Ravicti με φαινυλοβουτυρικό νάτριο (άλλο φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία διαταραχών του κύκλου ουρίας). Ο κύριος δείκτης αποτελεσματικότητας ήταν η αλλαγή στα επίπεδα αμμωνίας στο αίμα μετά από 4 εβδομάδες θεραπείας. Η μελέτη αποκάλυψε ότι το Ravicti είναι τουλάχιστον εξίσου αποτελεσματικό με το συγκριτικό φάρμακο στον έλεγχο του επιπέδου αμμωνίας στο αίμα: το εκτιμώμενο μέσο επίπεδο αμμωνίας ήταν περίπου 866 micromol ανά λίτρο σε ασθενείς που έλαβαν Ravicti και 977 micromol ανά λίτρο σε ασθενείς που έλαβαν νάτριο φαινυλοβουτυρικό. Πρόσθετα δεδομένα από υποστηρικτικές μελέτες έχουν δείξει παρόμοιες επιδράσεις του Ravicti σε παιδιά ηλικίας 2 μηνών και άνω.
Ποιος είναι ο κίνδυνος που σχετίζεται με το φαινυλοβουτυρικό Ravicti - γλυκερόλη;
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του Ravicti (που μπορεί να επηρεάσουν περισσότερα από 5 στα 100 άτομα) είναι διάρροια, μετεωρισμός (αέρια που περνούν), πονοκέφαλος, μειωμένη όρεξη, έμετος, κόπωση, αίσθημα αδιαθεσίας και μη φυσιολογική μυρωδιά του δέρματος.
Το Ravicti δεν πρέπει να χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της οξείας υπεραμμωνιαιμίας (ξαφνική αύξηση των επιπέδων αμμωνίας στο αίμα). Για τον πλήρη κατάλογο των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Ravicti και τους περιορισμούς τους, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Γιατί έχει εγκριθεί η φαινυλοβουτυρική Ravicti - γλυκερόλη;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Οργανισμού αποφάσισε ότι τα οφέλη του Ravicti είναι μεγαλύτερα από τους κινδύνους και συνέστησε να εγκριθεί για χρήση στην ΕΕ.
Το Ravicti έχει αποδειχθεί ότι είναι αποτελεσματικό στη μείωση του επιπέδου αμμωνίας στο αίμα σε ασθενείς με διαταραχές του κύκλου ουρίας. Το Ravicti είναι φάρμακο παρατεταμένης αποδέσμευσης, που σημαίνει ότι η δραστική ουσία απελευθερώνεται σταθερά όλη την ημέρα. το άζωτο εμφανίζεται συνεχώς και αυτό παράγει καλύτερο έλεγχο των επιπέδων αμμωνίας στο αίμα καθ 'όλη τη διάρκεια της ημέρας. Για τον ίδιο λόγο, το Ravicti δεν πρέπει να χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της οξείας υπεραμμωνιαιμίας, για την οποία απαιτούνται ταχύτερες θεραπείες.
Επιπλέον, καθώς διατίθεται σε υγρή μορφή, η επιτροπή έκρινε ότι το Ravicti μπορεί να είναι πιο αποδεκτό, ειδικά για παιδιά, από άλλα κοκκώδη φάρμακα που πρέπει να προστεθούν στα τρόφιμα. Το υγρό σκεύασμα διευκολύνει επίσης τη χορήγησή του μέσω σωλήνα σε ασθενείς που δεν μπορούν να καταπιούν λόγω νευρολογικών προβλημάτων.
Οι παρενέργειες του Ravicti ήταν κυρίως στο έντερο και θεωρήθηκαν διαχειρίσιμες. Ωστόσο, αναμένονται περαιτέρω δεδομένα για τη μακροπρόθεσμη ασφάλεια του Ravicti.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την εξασφάλιση της ασφαλούς και αποτελεσματικής χρήσης του φαινυλοβουτυρικού Ravicti - γλυκερόλης;
Έχει αναπτυχθεί ένα σχέδιο διαχείρισης κινδύνου για να διασφαλιστεί ότι το Ravicti χρησιμοποιείται όσο το δυνατόν ασφαλέστερα. Με βάση αυτό το σχέδιο, οι πληροφορίες ασφάλειας έχουν συμπεριληφθεί στη σύνοψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος και του φύλλου οδηγιών για το Ravicti, συμπεριλαμβανομένων των κατάλληλων προφυλάξεων που πρέπει να ακολουθούνται από επαγγελματίες υγείας και ασθενείς.
Επιπλέον, η εταιρεία που εμπορεύεται το Ravicti θα δημιουργήσει ένα μητρώο ασθενών για να λάβει περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τα μακροπρόθεσμα οφέλη και την ασφάλεια του φαρμάκου.
Περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη φαινυλοβουτυρική Ravicti - γλυκερόλη
Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη θεραπεία με Ravicti, διαβάστε το φύλλο οδηγιών χρήσης (περιλαμβάνεται στην EPAR) ή επικοινωνήστε με τον γιατρό ή τον φαρμακοποιό σας.
Οι πληροφορίες σχετικά με τη φαινυλοβουτυρική Ravicti - γλυκερόλη που δημοσιεύονται σε αυτήν τη σελίδα μπορεί να είναι παρωχημένες ή ελλιπείς. Για σωστή χρήση αυτών των πληροφοριών, ανατρέξτε στη σελίδα Αποποίηση ευθυνών και χρήσιμες πληροφορίες.
