Τι είναι το Cystadane;
Το Cystadane είναι από του στόματος σκόνη που περιέχει τη δραστική ουσία βηταΐνη άνυδρο.
Σε ποιες περιπτώσεις χρησιμοποιείται το Cystadane;
Το Cystadane χρησιμοποιείται στη θεραπεία της ομοκυστινουρίας, ως συμπλήρωμα άλλων θεραπειών, όπως βιταμίνη Β6 (πυριδοξίνη), βιταμίνη Β12 (κοβαλαμίνη), φυλλικό οξύ και συγκεκριμένη διατροφή.
Η ομοκυστινουρία είναι μια κληρονομική (γενετική) ασθένεια στην οποία το σώμα αδυνατεί να μεταβολίσει πλήρως το αμινοξύ μεθειονίνη. Η μεθειονίνη υπάρχει φυσικά στις διαιτητικές πρωτεΐνες και συνήθως μετατρέπεται σε ομοκυστεΐνη, στη συνέχεια σε κυστεΐνη. Στην κυστεΐνη? Κατά συνέπεια, η ομοκυστεΐνη συσσωρεύεται στο αίμα και στα ούρα. Τα τυπικά συμπτώματα της ομοκυστινουρίας περιλαμβάνουν: θρόμβωση (σχηματισμός θρόμβων αίματος στα αιμοφόρα αγγεία), ευθραυστότητα των οστών, σκελετικές ανωμαλίες, ectopia lentis (μια ανωμαλία στην οποία ο φακός μετατοπίζεται από τη φυσιολογική του θέση) και νοητική καθυστέρηση. Πρόκειται για σοβαρή ασθένεια. υψηλό ποσοστό θνησιμότητας. Το Cystadane χρησιμοποιείται σε ασθενείς και με τους τρεις γνωστούς τύπους ομοκυστινουρίας, που προκαλείται από ανεπάρκεια στις ουσίες που είναι απαραίτητες για το μεταβολισμό της μεθειονίνης ("β -συνθάση κυσταθειονίνης [CBS] ή" 5.10 - μεθυλενοτετραϋδροφολική αναγωγάση "[MTHFR ]) ή από ελαττώματα στο "μεταβολισμό του συμπαράγοντα κοβαλαμίνης" (cbl).
Επειδή ο αριθμός των ασθενών με ομοκυστινουρία είναι χαμηλός, η ασθένεια θεωρείται σπάνια και η Cystadane χαρακτηρίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 9 Ιουλίου 2001.
Το φάρμακο μπορεί να ληφθεί μόνο με ιατρική συνταγή.
Πώς χρησιμοποιείται το Cystadane;
Η θεραπεία με Cystadane πρέπει να εποπτεύεται από γιατρό έμπειρο στη θεραπεία ασθενών με ομοκυστινουρία.
Η συνήθης δόση Cystadane που συνιστάται για ασθενείς άνω των 10 ετών είναι 6 g ημερησίως, διαιρεμένη σε δύο ίσες δόσεις. Τα παιδιά κάτω των 10 ετών πρέπει να λαμβάνουν 100 mg ανά κιλό σωματικού βάρους ημερησίως, διαιρεμένο σε δύο ίσες δόσεις. Η δόση για παιδιά μπορεί να προσαρμοστεί ανάλογα με την ανταπόκριση στη θεραπεία (παρακολουθείται μετρώντας τα επίπεδα ομοκυστεΐνης στο αίμα). Ωστόσο, η αύξηση της συχνότητας πέραν των δύο φορές ημερησίως ή η αύξηση της δόσης πέραν των 150 mg ανά κιλό σωματικού βάρους δεν βελτιώνει τα οφέλη του Cystadane. Ο στόχος της θεραπείας είναι να διατηρηθούν τα επίπεδα ομοκυστεΐνης στο πλάσμα κάτω από 15 μM ή κάτω από την κανονική τιμή. όσο το δυνατόν χαμηλότερα. Αυτό συνήθως επιτυγχάνεται μέσα σε ένα μήνα.
3 κουτάλια μέτρησης παρέχονται με Cystadane, αποδίδοντας 100 mg, 150 mg και 1 g
σκόνη. Η δόση πρέπει να διαλύεται πλήρως σε νερό, χυμό, γάλα, βρεφική φόρμουλα ή τροφή και πρέπει να καταπίνεται αμέσως μετά την ανάμιξη.
Πώς λειτουργεί το Cystadane;
Η βεταΐνη είναι μια φυσική ουσία που εξάγεται από ζαχαρότευτλα. Στην ομοκυστινουρία, η βεταΐνη μειώνει τα επίπεδα της ομοκυστεΐνης στο πλάσμα διευκολύνοντας μια αντίδραση στο σώμα που ονομάζεται "ρεμεθυλίωση", οπότε η ομοκυστεΐνη μετατρέπεται ξανά σε μεθειονίνη, βελτιώνοντας έτσι τα συμπτώματα της νόσου.
Πώς μελετήθηκε το Cystadane;
Η εταιρεία παρουσίασε στοιχεία για το Cystadane από την επιστημονική βιβλιογραφία. Μεταξύ αυτών ήταν 202 αναφορές που περιγράφουν τις επιδράσεις του Cystadane, χορηγούμενες σε διάφορες δόσεις, σε επίπεδα ομοκυστεΐνης σε ασθενείς ομοκυστινουρίας διαφορετικών ηλικιών. Πληροφορίες για τα συμπτώματα, τη δόση και τη διάρκεια της θεραπείας, καθώς και άλλα φάρμακα που ελήφθησαν παρέχονται επίσης για 140 ασθενείς
Την ίδια στιγμή. Οι περισσότεροι ασθενείς έπαιρναν επίσης βιταμίνη Β6 ή Β12, ή φυλλικό οξύ. Οι πληροφορίες από αυτές τις μελέτες συγκρίθηκαν με δημοσιευμένες αναφορές που περιγράφουν το παρατηρούμενο αποτέλεσμα σε μη θεραπευόμενους ασθενείς με την ίδια ασθένεια.
Ποιο είναι το όφελος του Cystadane σύμφωνα με τις μελέτες;
Οι ασθενείς που έλαβαν Cystadane παρουσίασαν μεγαλύτερες μειώσεις στα επίπεδα της ομοκυστεΐνης από τους ασθενείς που δεν έλαβαν θεραπεία, που σχετίζονταν με τη βελτίωση των καρδιαγγειακών συμπτωμάτων (καρδιακών και αιμοφόρων αγγείων) και βελτίωσης του νευρικού συστήματος που αναφέρθηκαν από περίπου τα τρία τέταρτα των ασθενών. Υπό θεραπεία με Cystadane. Το φάρμακο ήταν αποτελεσματικό στη θεραπεία ασθενών και με τους τρεις τύπους ομοκυστινουρίας.
Ποιος είναι ο κίνδυνος που σχετίζεται με το Cystadane;
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες με το Cystadane (παρατηρούνται σε περισσότερους από 1 στους 10 ασθενείς) είναι τα επίπεδα
αυξημένα επίπεδα μεθειονίνης στο πλάσμα. Τα επίπεδα μεθειονίνης πρέπει να παρακολουθούνται σε ασθενείς που λαμβάνουν Cystadane, καθώς η αύξηση αυτών των επιπέδων μπορεί να σχετίζεται με οίδημα του εγκεφάλου (πρήξιμο του εγκεφάλου). Οι ασθενείς που παρουσιάζουν συμπτώματα εγκεφαλικού οιδήματος όπως πρωινός πονοκέφαλος με έμετο ή οπτικές αλλαγές θα πρέπει να ειδοποιήσουν το γιατρό τους, καθώς η θεραπεία με Cystadane μπορεί να χρειαστεί να διακοπεί. Για τον πλήρη κατάλογο των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Cystadane, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης. Το Cystadane δεν πρέπει να χρησιμοποιείται σε ασθενείς με υπερευαισθησία (αλλεργία) στη βεταΐνη.
Γιατί εγκρίθηκε το Cystadane;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) κατέληξε στο συμπέρασμα ότι, παρά τις περιορισμένες συστηματικές μελέτες που διεξήχθησαν με το Cystadane, το φάρμακο είναι χρήσιμο ως συμπληρωματική θεραπεία στη θεραπεία της ομοκυστινουρίας, ως συμπλήρωμα σε θεραπείες με βάση βιταμίνες και σε συνδυασμό με ειδική διατροφή Η επιτροπή σημειώνει ότι το Cystadane δεν υποκαθιστά άλλες θεραπείες.
Η CHMP αποφάσισε ότι τα οφέλη της Cystadane είναι μεγαλύτερα από τους κινδύνους της ως πρόσθετη θεραπεία για την ομοκυστινουρία, όταν χρησιμοποιείται σύμφωνα με τις οδηγίες του προϊόντος, και ως εκ τούτου συνέστησε να της χορηγηθεί άδεια κυκλοφορίας.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή χρήση του Cystadane;
Η εταιρεία που παράγει το Cystadane θα δημιουργήσει ένα μητρώο ασθενών που λαμβάνουν το φάρμακο
παρακολουθούν την ασφάλειά τους. Συγκεκριμένα, θα παρακολουθεί περιπτώσεις εγκεφαλικού οιδήματος, οι οποίες έχουν παρατηρηθεί σε μικρό αριθμό ασθενών κατά τη διάρκεια της δοκιμής του φαρμάκου.
Άλλες πληροφορίες σχετικά με το Cystadane:
Στις 15 Φεβρουαρίου 2007, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε στο Orphan Europe SARL «Άδεια Κυκλοφορίας» για το Cystadane, που ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση.
Για να καταχωρίσετε τον χαρακτηρισμό Cystadane ως ορφανό φάρμακο κάντε κλικ εδώ.
Για την πλήρη έκδοση του Cystadane EPAR κάντε κλικ εδώ.
Τελευταία ενημέρωση αυτής της περίληψης: 01-2007.
Οι πληροφορίες σχετικά με το Cystadane - Betaine Anhydrous που δημοσιεύονται σε αυτήν τη σελίδα μπορεί να είναι παρωχημένες ή ελλιπείς. Για σωστή χρήση αυτών των πληροφοριών, ανατρέξτε στη σελίδα Αποποίηση ευθυνών και χρήσιμες πληροφορίες.
