Τι είναι το Ocaliva - Obeticholic Acid και σε τι χρησιμοποιείται;
Το Ocaliva χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με ηπατική νόσο γνωστή ως πρωτοπαθής χολική χολαγγειίτιδα, μια αυτοάνοση κατάσταση στην οποία υπάρχει σταδιακή καταστροφή των μικρών χοληφόρων πόρων στο ήπαρ. Αυτοί οι αγωγοί μεταφέρουν ένα υγρό που ονομάζεται χολή από το ήπαρ στο έντερο, όπου χρησιμοποιείται για να βοηθήσει στην πέψη των λιπών. Ως αποτέλεσμα βλάβης στους αγωγούς, η χολή συσσωρεύεται στο ήπαρ προκαλώντας τραυματισμό του ήπατος. Αυτό μπορεί να οδηγήσει σε ουλές και ηπατική ανεπάρκεια., και μπορεί να αυξήσει τον κίνδυνο καρκίνου του ήπατος.
Το Ocaliva περιέχει τη δραστική ουσία obeticholic acid. Αυτό χρησιμοποιείται σε συνδυασμό με άλλο φάρμακο, το ουρσοδεοξυχολικό οξύ (UDCA), σε ασθενείς που δεν ανταποκρίνονται επαρκώς μόνο στο UDCA, και από μόνο του σε ασθενείς που δεν μπορούν να λάβουν UDCA.
Επειδή ο αριθμός των ασθενών με πρωτοπαθή χοληγγειίτιδα των χοληφόρων είναι χαμηλός, η νόσος θεωρείται «σπάνια» και το Ocaliva χαρακτηρίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 27 Ιουλίου 2010.
Πώς χρησιμοποιείται το Ocaliva;
Το Ocaliva διατίθεται ως δισκία (5 και 10 mg) και μπορεί να ληφθεί μόνο με ιατρική συνταγή. Η συνιστώμενη δόση έναρξης είναι 5 mg μία φορά την ημέρα. Εάν το Ocaliva είναι καλά ανεκτό μετά από έξι μήνες, η δόση μπορεί να αυξηθεί στα 10 mg μία φορά την ημέρα. Οι δόσεις μπορεί να μειωθούν ή η θεραπεία να διακοπεί σε ασθενείς που παρουσιάζουν αφόρητο κνησμό (πιθανή παρενέργεια του Ocaliva).
Για περισσότερες πληροφορίες, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Πώς λειτουργεί το Ocaliva - Obeticholic Acid;
Η δραστική ουσία στο Ocaliva, το οβετιχολικό οξύ, είναι μια τροποποιημένη μορφή χολικού οξέος (τα χολικά οξέα είναι τα κύρια συστατικά της χολής). Λειτουργεί κυρίως συνδέοντας τους υποδοχείς στο ήπαρ και τα έντερα (φαρνεσοειδείς υποδοχείς Χ) που ελέγχουν την παραγωγή της χολής. Προσκολλώντας σε αυτούς τους υποδοχείς, το Ocaliva μειώνει την παραγωγή χολής στο ήπαρ, εμποδίζοντάς το να συσσωρεύσει και να βλάψει τον ηπατικό ιστό.
Ποιο είναι το όφελος του Ocaliva - Obeticholic Acid σύμφωνα με τις μελέτες;
Το Ocaliva συγκρίθηκε με το εικονικό φάρμακο (εικονική θεραπεία) σε μία κύρια μελέτη που περιελάμβανε 217 ενήλικες με πρωτοπαθή χοληγγειίτιδα χολής που έπαιρναν UDCA για τουλάχιστον 1 χρόνο ή που δεν μπορούσαν να λάβουν UDCA. Το μέτρο της αποτελεσματικότητας βασίστηκε στον αριθμό των ασθενών των οποίων τα επίπεδα ουσιών όπως η χολερυθρίνη και η ALP (δείκτες βλάβης του ήπατος) είχαν μειωθεί κατά τουλάχιστον 15% (για ALP) και κάτω από μια ορισμένη τιμή που θεωρείται φυσιολογική (για χολερυθρίνη) μετά 1 έτος θεραπείας.
Η μελέτη έδειξε ότι το Ocaliva ήταν πιο αποτελεσματικό από το εικονικό φάρμακο στη μείωση των επιπέδων χολερυθρίνης και ALP στο αίμα: τα επίπεδα μειώθηκαν κατά την απαιτούμενη ποσότητα στο 47% (34 από 73) των ασθενών που έλαβαν Ocaliva 10 mg και στο 46% (32 από 73 ) 70) ασθενών που έλαβαν αυξημένες δόσεις Ocaliva (5 mg έως 10 mg), σε σύγκριση με το 10% (7 από 73) των ασθενών που έλαβαν εικονικό φάρμακο.
Ποιοι κίνδυνοι συνδέονται με το Ocaliva - Obeticholic Acid;
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες με το Ocaliva είναι ο κνησμός (που μπορεί να επηρεάσει περισσότερα από 6 στα 10 άτομα) και η κόπωση (η οποία μπορεί να επηρεάσει περισσότερα από 2 στα 10 άτομα). Ο κνησμός είναι επίσης η πιο συχνή ανεπιθύμητη ενέργεια που μπορεί να οδηγήσει σε διακοπή της θεραπείας. Στις περισσότερες περιπτώσεις που παρατηρήθηκαν, ο κνησμός εμφανίστηκε μέσα στον πρώτο μήνα της θεραπείας, με την τάση να υποχωρεί με την πάροδο του χρόνου ενώ συνεχίζεται η θεραπεία. "Ο πλήρης κατάλογος των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Ocaliva, βλ. φύλλο οδηγιών χρήσης.
Το Ocaliva δεν πρέπει να χρησιμοποιείται σε ασθενείς με πλήρως αποκλεισμένους χοληφόρους πόρους. Για τον πλήρη κατάλογο των περιορισμών, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Γιατί έχει εγκριθεί το Ocaliva - Obeticholic Acid;
Οι ασθενείς με πρωτοπαθή χολαγγειίτιδα των χοληφόρων έχουν περιορισμένες επιλογές θεραπείας. Το Ocaliva έχει αποδειχθεί ότι μειώνει τα επίπεδα χολερυθρίνης και ALP στο αίμα σε ασθενείς με πρωτοπαθή χοληγγειίτιδα χολής, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που δεν μπορούσαν να αντιμετωπιστούν με UDCA. Οι μειώσεις της χολερυθρίνης και της ALP βρέθηκαν να είναι ενδεικτικές βελτιωμένης ηπατικής κατάστασης. Ωστόσο, τα κλινικά οφέλη του Ocaliva πρέπει να αποδειχθούν σε περαιτέρω μελέτες. Το προφίλ ασφάλειας του φαρμάκου θεωρήθηκε ευνοϊκό, με ανεπιθύμητες ενέργειες που ήταν ανεκτές και διαχειρίσιμες με υποστηρικτική θεραπεία (π.χ. για κνησμό) και προσαρμογές της δόσης. Συνεπώς, η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Οργανισμού αποφάσισε ότι τα οφέλη του Ocaliva είναι μεγαλύτερα από τους κινδύνους και συνέστησε την έγκρισή του για χρήση στην ΕΕ.
Το Ocaliva έχει λάβει "υπό όρους έγκριση". Αυτό σημαίνει ότι στο μέλλον θα είναι διαθέσιμες περισσότερες πληροφορίες για το φάρμακο, τις οποίες καλείται να παράσχει η εταιρεία. Κάθε χρόνο ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων θα επανεξετάζει τις νέες διαθέσιμες πληροφορίες και αυτή η περίληψη θα ενημερώνεται αναλόγως.
Ποιες πληροφορίες αναμένονται ακόμη για το Ocaliva;
Δεδομένου ότι δόθηκε υπό όρους έγκριση για το Ocaliva, η εταιρεία που εμπορεύεται το Ocaliva θα παράσχει πρόσθετα δεδομένα από δύο μελέτες για να επιβεβαιώσει την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του φαρμάκου. Η πρώτη μελέτη έχει σχεδιαστεί για να καταδείξει το κλινικό όφελος του Ocaliva, ενώ η δεύτερη μελέτη θα αξιολογήσει τα οφέλη του Ocaliva σε ασθενείς με μέτρια έως σοβαρή ηπατική νόσο.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του Ocaliva - Obeticholic Acid;
Οι συστάσεις και οι προφυλάξεις που πρέπει να τηρούνται από επαγγελματίες υγείας και ασθενείς ώστε το Ocaliva να χρησιμοποιείται με ασφάλεια και αποτελεσματικότητα έχουν περιγραφεί στην περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος και στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το Ocaliva - Obeticholic Acid
Για την πλήρη έκδοση του EPAR της Ocaliva, συμβουλευτείτε την ιστοσελίδα του Οργανισμού: ema.europa.eu/Βρείτε φάρμακα / Ανθρώπινα φάρμακα / Ευρωπαϊκές δημόσιες εκθέσεις αξιολόγησης. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη θεραπεία με Ocaliva, διαβάστε το φύλλο οδηγιών χρήσης (περιλαμβάνεται στην EPAR) ή επικοινωνήστε με τον γιατρό ή τον φαρμακοποιό σας.
Η περίληψη της γνώμης της Επιτροπής Ορφανών Φαρμάκων για το Ocaliva διατίθεται στον ιστότοπο του Οργανισμού: ema.europa.eu/Find φάρμακο / Ανθρώπινα φάρμακα / Ονομασία σπάνιων ασθενειών.
Οι πληροφορίες σχετικά με το Ocaliva - Obeticholic Acid που δημοσιεύονται σε αυτήν τη σελίδα μπορεί να είναι παρωχημένες ή ελλιπείς. Για σωστή χρήση αυτών των πληροφοριών, ανατρέξτε στη σελίδα Αποποίηση ευθυνών και χρήσιμες πληροφορίες.
