Τι είναι το NovoThirteen - catridecacog;
Το NovoThirteen είναι φάρμακο που περιέχει τη δραστική ουσία catridecacog, η οποία διατίθεται ως σκόνη και διαλύτης για τη δημιουργία ενέσιμου διαλύματος.
Σε ποιες περιπτώσεις χρησιμοποιείται το NovoThirteen - catridecacog;
Το NovoThirteen χρησιμοποιείται για τη μακροπρόθεσμη πρόληψη της αιμορραγίας σε ασθενείς με κατάσταση γνωστή ως «συγγενής ανεπάρκεια παράγοντα XIII Α-υπομονάδας». Είναι μια κληρονομική διαταραχή αιμορραγίας που χαρακτηρίζεται από επεισόδια αιμορραγίας. Το φάρμακο μπορεί να ληφθεί μόνο με ιατρική συνταγή.
Πώς χρησιμοποιείται το NovoThirteen - catridecacog;
Η θεραπεία με NovoThirteen πρέπει να ξεκινά υπό την επίβλεψη ιατρού με εμπειρία στη θεραπεία σπάνιων διαταραχών αιμορραγίας. Η διαταραχή πρέπει να επιβεβαιωθεί με επαρκείς εξετάσεις πριν από τη θεραπεία. Η συνιστώμενη δόση είναι 35 διεθνείς μονάδες (IU) ανά κιλό σωματικού βάρους μία φορά το μήνα. Η δόση χορηγείται ως μία μόνο αργή ένεση σε φλέβα. Σε ορισμένες περιπτώσεις, ο γιατρός μπορεί να αποφασίσει να προσαρμόσει τη δόση για να αποτρέψει την αιμορραγία, με βάση την ανάλυση των επιπέδων δραστηριότητας του παράγοντα XIII στο αίμα.
Πώς λειτουργεί το NovoThirteen - catridecacog;
Ο Παράγοντας XIII είναι μια πρωτεΐνη που συμμετέχει στη διαδικασία πήξης του αίματος. Ένα συγκεκριμένο συστατικό του παράγοντα XIII, που ονομάζεται υπομονάδα Α, βοηθά στη σταθεροποίηση των θρόμβων αίματος και στην αύξηση της αποτελεσματικότητας του θρόμβου. Οι ασθενείς με συγγενή ανεπάρκεια του παράγοντα XIII υπομονάδα δεν έχουν επαρκείς ποσότητες υπομονάδας Α ή αυτό το συστατικό δεν λειτουργεί σωστά, γεγονός που προδιαθέτει ασθενής σε επεισόδια αιμορραγίας. Η δραστική ουσία στο NovoThirteen, catridecacog, είναι δομικά η ίδια με την υπομονάδα Α του ανθρώπινου παράγοντα XIII. Το NovoThirteen λειτουργεί παρέχοντας την υπομονάδα Α του παράγοντα XIII, η οποία βοηθά στην πρόληψη της αιμορραγίας σε αυτούς τους ασθενείς. Το NovoThirteen δεν είναι αποτελεσματικό σε ασθενείς με ανεπάρκεια της υπομονάδας παράγοντα XIII Β. Η υπομονάδα του παράγοντα XIII που υπάρχει στο NovoThirteen παράγεται με μια μέθοδο γνωστή ως "τεχνική ανασυνδυασμένου DNA": δηλαδή λαμβάνεται από κύτταρα ζύμης στα οποία έχει εισαχθεί γονίδιο (DNA) που τους επιτρέπει να παράγουν αυτήν την ουσία
Πώς μελετήθηκε το NovoThirteen - catridecacog;
Το NovoThirteen διερευνήθηκε σε μία κύρια μελέτη που περιελάμβανε 41 ενήλικες και παιδιά άνω των 6 ετών με συγγενή ανεπάρκεια παράγοντα XIII Α-υπομονάδας που είχαν προηγουμένως αντιμετωπιστεί με φάρμακα που περιείχαν παράγοντα XIII. Το NovoThirteen χορηγήθηκε σε ασθενείς για ένα έτος για προληπτικούς σκοπούς. Η μελέτη εξέτασε τον αριθμό επεισοδίων αιμορραγίας που απαιτούσαν θεραπεία με φάρμακο παράγοντα XIII που παρατηρήθηκε σε αυτά τα άτομα σε σύγκριση με ασθενείς που δεν έλαβαν θεραπεία με NovoThirteen, με βάση προηγούμενα δεδομένα σε 16 ασθενείς με συγγενή ανεπάρκεια παράγοντα XIII Α-υπομονάδας. Η μελέτη παρατάθηκε κατά ένα έτος για 33 ασθενείς να διερευνήσουν την ασφάλεια της μακροχρόνιας θεραπείας με NovoThirteen. Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του NovoThirteen σε παιδιά ηλικίας κάτω των 6 ετών τονίστηκαν από προκαταρκτικά δεδομένα που ελήφθησαν από μια συνεχή μακροχρόνια μελέτη κατά τη διάρκεια της οποίας στους ασθενείς χορηγήθηκε NovoThirteen για την πρόληψη επεισοδίων αιμορραγίας.
Ποιο είναι το όφελος του NovoThirteen - catridecacog κατά τη διάρκεια των μελετών;
Το ποσοστό αιμορραγίας σε ασθενείς που έλαβαν προληπτικό NovoThirteen ήταν χαμηλότερο από το ποσοστό που παρατηρήθηκε με βάση προηγούμενα δεδομένα, αναφερόμενο σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία κατόπιν αιτήματος με άλλο φάρμακο που περιείχε παράγοντα XIII. Κατά μέσο όρο, για κάθε ασθενή που αντιμετωπίστηκε προληπτικά με NovoThirteen, υπήρχαν περίπου 0,15 επεισόδια αιμορραγίας που απαιτούσαν θεραπεία με παράγοντα XIII κάθε χρόνο. Συγκριτικά, σε άτομα που έλαβαν θεραπεία κατά παραγγελία με άλλο φάρμακο που περιείχε παράγοντα XIII, παρατηρήθηκαν περίπου 2,9 επεισόδια ανά έτος ασθενούς. Κατά τη μακροχρόνια μελέτη, δεν παρατηρήθηκαν επεισόδια αιμορραγίας σε παιδιά ηλικίας κάτω των 6 ετών που έλαβαν θεραπεία με NovoThirteen.
Ποιος είναι ο κίνδυνος που σχετίζεται με το NovoThirteen - catridecacog;
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες με το NovoThirteen (εμφανίζονται σε 1 έως 10 στους 100) είναι πονοκέφαλος, λευκοπενία (χαμηλός αριθμός λευκών αιμοσφαιρίων), επιδεινωμένη ουδετεροπενία (χαμηλός αριθμός ουδετερόφιλων, ένας τύπος λευκών αιμοσφαιρίων), πόνος στα άκρα, πόνος στο σημείο της ένεσης και την παρουσία αντισωμάτων στο αίμα που συνδέονται με τον παράγοντα XIII και μικρά θραύσματα πρωτεϊνών που ονομάζονται «διμερές ινώδους». Για τον πλήρη κατάλογο των ανεπιθύμητων ενεργειών και των περιορισμών, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Γιατί εγκρίθηκε το NovoThirteen - catridecacog;
Η CHMP κατέληξε στο συμπέρασμα ότι η κύρια μελέτη έδειξε ικανοποιητικά αποτελέσματα όσον αφορά την αποτελεσματικότητα, καθώς δεν παρατηρήθηκε σοβαρή ή απειλητική για τη ζωή αιμορραγία κατά τη διάρκεια της θεραπείας με NovoThirteen. Επιπλέον, δεν έχουν καταγραφεί σημαντικές παρενέργειες κατά τη μακροχρόνια χρήση του NovoThirteen. Η CHMP αποφάσισε ότι τα οφέλη του NovoThirteen είναι μεγαλύτερα από τους κινδύνους και συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για το φάρμακο.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την εξασφάλιση της ασφαλούς και αποτελεσματικής χρήσης του NovoThirteen - catridecacog;
Έχει αναπτυχθεί ένα σχέδιο διαχείρισης κινδύνου για να διασφαλιστεί ότι το NovoThirteen χρησιμοποιείται όσο το δυνατόν ασφαλέστερα. Με βάση αυτό το σχέδιο, προστέθηκαν πληροφορίες ασφάλειας στη σύνοψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος και του φύλλου οδηγιών χρήσης για το NovoThirteen, συμπεριλαμβανομένων των κατάλληλων προφυλάξεων που πρέπει να ακολουθούνται από επαγγελματίες υγείας και ασθενείς. Επιπλέον, η εταιρεία που εμπορεύεται το NovoThirteen θα παρέχει σε όλους τους γιατρούς που μπορούν να συνταγογραφήσουν το φάρμακο με ένα πακέτο πληροφοριών για γιατρούς και ασθενείς που περιέχουν σημαντικές πληροφορίες για τη σωστή χρήση του. Αυτό περιλαμβάνει οδηγίες σχετικά με τις διαδικασίες αποθήκευσης, καθώς η λανθασμένη αποθήκευση μετά την προετοιμασία μπορεί να προκαλέσει αυξημένα επίπεδα ενεργοποίησε το NovoThirteen και έτσι αύξησε τον κίνδυνο θρόμβωσης (σχηματισμός θρόμβων στα αιμοφόρα αγγεία) και πληροφορίες σχετικά με τις διαδικασίες χορήγησης, καθώς η συγκέντρωση του παράγοντα XIII στο NovoThirteen είναι διαφορετική από εκείνη των άλλων φαρμάκων που περιέχουν παράγοντα XIII. Περισσότερες πληροφορίες μπορείτε να βρείτε στην περίληψη του σχεδίου διαχείρισης κινδύνου.
Περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το NovoThirteen - catridecacog
Στις 3 Σεπτεμβρίου 2012, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε "Άδεια Κυκλοφορίας" για το NovoThirteen, που ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη θεραπεία με NovoThirteen, διαβάστε το φύλλο οδηγιών χρήσης (περιλαμβάνεται στην EPAR) ή συμβουλευτείτε το γιατρό σας ή τον φαρμακοποιό σας. Τελευταία ενημέρωση αυτής της περίληψης: 02-2014.
Οι πληροφορίες σχετικά με το NovoThirteen - catridecacog που δημοσιεύονται σε αυτήν τη σελίδα μπορεί να είναι παρωχημένες ή ελλιπείς. Για σωστή χρήση αυτών των πληροφοριών, ανατρέξτε στη σελίδα Αποποίηση ευθυνών και χρήσιμες πληροφορίες.
