Τι είναι το Diacomit;
Το Diacomit είναι φάρμακο που περιέχει τη δραστική ουσία στιριπεντόλη. Διατίθεται σε κάψουλες ή σε φακελάκια που περιέχουν (250 και 500 mg). Τα φακελάκια περιέχουν σκόνη που χρησιμοποιείται για την παρασκευή πόσιμου εναιωρήματος (υγρό που περιέχει στερεά σωματίδια).
Σε ποιες περιπτώσεις χρησιμοποιείται το Diacomit;
Το Diacomit είναι ένα αντιεπιληπτικό φάρμακο. Ενδείκνυται για παιδιά με μια πολύ σπάνια μορφή επιληψίας που ονομάζεται "σοβαρή μυοκλονική επιληψία της" παιδικής ηλικίας "(EMSI), επίσης γνωστή ως σύνδρομο Dravet. Αυτός ο τύπος επιληψίας επηρεάζει τα μικρά παιδιά. Το Diacomit ενδείκνυται ως συμπληρωματική θεραπεία. Σε κλοβαζάμη και βαλπροϊκό (άλλα αντιεπιληπτικά φάρμακα) στη θεραπεία τονικοκλονικών κρίσεων (οι πιο σοβαρές κρίσεις, στις οποίες συμβαίνει απώλεια συνείδησης) οι οποίες δεν μπορούν να ελεγχθούν επαρκώς με κλοβαζάμη και βαλπροϊκό.
Επειδή ο αριθμός των ασθενών με EMSI είναι χαμηλός, η ασθένεια θεωρείται «σπάνια» και το Diacomit χαρακτηρίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 5 Δεκεμβρίου 2001.
Το φάρμακο μπορεί να ληφθεί μόνο με ιατρική συνταγή.
Πώς χρησιμοποιείται το Diacomit;
Η θεραπεία Diacomit θα πρέπει να χορηγείται μόνο υπό στενή επίβλεψη γιατρού με εμπειρία στη διάγνωση και τη διαχείριση της επιληψίας βρέφους και παιδιού (παιδίατρος ή νευρολόγος παιδιών). Η κανονική δόση είναι 50 mg / kg σωματικού βάρους. Διαιρείται σε δύο ή τρεις δόσεις καθ 'όλη τη διάρκεια της Η θεραπεία συνήθως ξεκινά με μειωμένη δόση του φαρμάκου, η οποία αυξάνεται σταδιακά στη συνιστώμενη δόση σε διάστημα τριών ημερών. Μετά την έναρξη της θεραπείας με Diacomit μπορεί να χρειαστεί να μειώσετε τη δόση κλοβαζάμης. Κανονικά, η δόση βαλπροϊκού δεν χρειάζεται προσαρμογή.
Οι κύριες μελέτες που αφορούσαν το Diacomit διεξήχθησαν σε παιδιά άνω των τριών ετών. Η απόφαση σχετικά με τη χρήση του Diacomit σε παιδιά ηλικίας κάτω των τριών ετών πρέπει να λαμβάνεται σε ατομική βάση, ανάλογα με την περίπτωση: δηλαδή, το φάρμακο μπορεί να χορηγηθεί σε μικρότερα παιδιά μόνο εάν έχει επιβεβαιωθεί η διάγνωση του EMSI.
Το Diacomit πρέπει να λαμβάνεται με τροφή, αλλά όχι με γάλα ή γαλακτοκομικά προϊόντα, ανθρακούχα ποτά, χυμούς φρούτων ή τρόφιμα και ποτά που περιέχουν καφεΐνη ή θεοφυλλίνη (ουσία που βρίσκεται, για παράδειγμα, στο μαύρο και πράσινο τσάι).
Πώς λειτουργεί το Diacomit;
Ο τρόπος δράσης της δραστικής ουσίας στο Diacomit, η στιριπεντόλη, ως αντιεπιληπτικό φάρμακο δεν είναι ακόμη πλήρως γνωστός. Είναι πιθανό να λειτουργεί τονίζοντας τη δραστηριότητα άλλων αντιεπιληπτικών φαρμάκων μειώνοντας το ρυθμό μεταβολισμού τους από το ήπαρ. Είναι επίσης πιθανό ότι αυξάνει τα επίπεδα ενός «νευροδιαβιβαστή» που ονομάζεται γάμμα-αμινοβουτυρικό οξύ (GABA) στους χώρους μεταξύ των νευρικών κυττάρων του εγκεφάλου. Οι νευροδιαβιβαστές είναι ουσίες στο σώμα που μεταδίδουν σήματα από το ένα νευρικό κύτταρο στο άλλο.
Πώς μελετήθηκε το Diacomit;
Τα αποτελέσματα του Diacomit δοκιμάστηκαν πρώτα σε πειραματικά μοντέλα πριν μελετηθούν σε ανθρώπους.
Οι δύο κύριες μελέτες που αφορούσαν το Diacomit αφορούσαν 65 παιδιά και εφήβους ηλικίας μεταξύ τριών και 18 ετών.Οι μελέτες συνέκριναν την αποτελεσματικότητα του Diacomit, σε κάψουλες ή φακελάκια, με αυτό του εικονικού φαρμάκου (εικονική θεραπεία) σε αυτούς τους ασθενείς ως πρόσθετο στις υπάρχουσες θεραπείες κλοβαζάμης και βαλπροϊκού. Το κύριο μέτρο αποτελεσματικότητας ήταν ο αριθμός των ασθενών "αντιδραστικών" στη θεραπεία. Ένας ασθενής ορίστηκε ως "αντιδραστικός" εάν ο αριθμός των επιληπτικών κρίσεων κατά το δεύτερο μήνα της θεραπείας είχε μειωθεί κατά τουλάχιστον 50% σε σύγκριση με αυτόν του μήνα που προηγήθηκε της έναρξης της θεραπείας.
Ποιο είναι το όφελος του Diacomit σύμφωνα με τις μελέτες;
Ο αριθμός των ασθενών που αντιδρούν στο Diacomit ήταν υψηλότερος από αυτόν των ασθενών που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Στην πρώτη μελέτη, το 71% των ασθενών που έλαβαν Diacomit ανταποκρίθηκαν στη θεραπεία (15 στους 21), έναντι 5% στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου (1 στους 20). Παρόμοια αποτελέσματα παρατηρήθηκαν επίσης στη δεύτερη μελέτη με το 67% των ασθενών να αντιδρούν στο Diacomit (8 στους 12), έναντι 9% στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου (1 στους 9). Ωστόσο, δεν είναι σαφές εάν αυτό το αποτέλεσμα οφείλεται στο Diacomit ή στα αυξημένα επίπεδα άλλων αντιεπιληπτικών φαρμάκων.
Ποιος είναι ο κίνδυνος που σχετίζεται με το Diacomit;
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρούνται με το Diacomit (περισσότεροι από 1 στους 10 ασθενείς) είναι ανορεξία (απώλεια όρεξης), απώλεια βάρους, αϋπνία, υπνηλία, αταξία (αδυναμία συντονισμού των κινήσεων των μυών), υποτονία (μυϊκή αδυναμία) και δυστονία (μύες) Το Για τον πλήρη κατάλογο των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Diacomit, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Το Diacomit δεν πρέπει να χρησιμοποιείται σε άτομα που είναι υπερευαίσθητα (αλλεργικά) στη στιριπεντόλη ή σε οποιοδήποτε άλλο συστατικό. Δεν πρέπει επίσης να χρησιμοποιείται σε ασθενείς που έχουν ιστορικό ψύχωσης (σοβαρή ψυχική κατάσταση που περιλαμβάνει αλλοιωμένη αίσθηση της πραγματικότητας) και με παραληρηματικά επεισόδια (ψυχική κατάσταση που χαρακτηρίζεται από σύγχυση, ενθουσιασμό, ανησυχία και παραισθήσεις). Ιδιαίτερη προσοχή πρέπει να δίνεται όταν το Diacomit χορηγείται ταυτόχρονα με άλλα φαρμακευτικά προϊόντα. Για τον πλήρη κατάλογο αυτών των φαρμάκων, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Γιατί εγκρίθηκε το Diacomit;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) κατέληξε στο συμπέρασμα ότι το Diacomit έχει αποδειχθεί αποτελεσματικό στη θεραπεία του EMSI, αν και ο αριθμός των μελετών είναι μικρός και η διάρκειά τους μικρότερη από αυτή που προβλέπει η Επιτροπή. Η Επιτροπή αποφάσισε ότι το Diacomit τα οφέλη είναι μεγαλύτερα από τους κινδύνους χρήσης του σε συνδυασμό με κλοβαζάμη και βαλπροϊκό σε συμπληρωματική θεραπεία ανθεκτικών γενικευμένων τονικοκλονικών σπασμών σε ασθενείς με σοβαρή παιδική μυοκλονική επιληψία, EMSI (ή σύνδρομο Dravet) στους οποίους οι κρίσεις δεν ελέγχονται επαρκώς με κλοβαζάμη και βαλπροϊκό , και συνεπώς η επιτροπή συνέστησε να δοθεί άδεια κυκλοφορίας στο Diacomit.
Η Diacomit έχει λάβει "έγκριση υπό όρους". Αυτό σημαίνει ότι αναμένονται περαιτέρω δεδομένα για το φάρμακο. Κάθε χρόνο, ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMEA) θα επανεξετάζει κάθε νέα πληροφορία που είναι διαθέσιμη και, εάν είναι απαραίτητο, θα ενημερώνει αυτήν την περίληψη.
Ποιες πληροφορίες αναμένονται ακόμη για το Diacomit;
Η εταιρεία που παράγει το Diacomit θα πραγματοποιήσει μια μελέτη σύγκρισης του Diacomit με την κλοβαζάμη, ως πρόσθετη θεραπεία στη συνεχιζόμενη θεραπεία ασθενών των οποίων τα συμπτώματα δεν ελέγχονται επαρκώς με κλοβαζάμη και βαλπροϊκό.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή χρήση του Diacomit;
Η εταιρεία που παράγει το Diacomit θα παρακολουθεί τις επιδράσεις του φαρμάκου στο στομάχι και τα έντερα και στον ρυθμό ανάπτυξης, ιδιαίτερα εάν λαμβάνεται ταυτόχρονα με βαλπροϊκό. Θα εξετάσει επίσης τις επιπτώσεις της λήψης του Diacomit μαζί με άλλα φάρμακα. Ο κίνδυνος μακροπρόθεσμου προβλήματα που επηρεάζουν τον εγκέφαλο και το νευρικό σύστημα.
Άλλες πληροφορίες σχετικά με το Diacomit:
Στις 4 Ιανουαρίου 2007, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε στο Biocodex «άδεια κυκλοφορίας» για το Diacomit, που ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση.
Για τη σύνοψη της γνώμης της Επιτροπής Ορφανών Φαρμάκων σε σχέση με το Diacomit κάντε κλικ εδώ.
Για την πλήρη έκδοση του EPAR της Diacomit κάντε κλικ εδώ.
Τελευταία ενημέρωση αυτής της περίληψης: 12-2008.
Οι πληροφορίες σχετικά με το Diacomit - stiripentolo που δημοσιεύονται σε αυτήν τη σελίδα μπορεί να είναι παρωχημένες ή ελλιπείς. Για σωστή χρήση αυτών των πληροφοριών, ανατρέξτε στη σελίδα Αποποίηση ευθυνών και χρήσιμες πληροφορίες.
