Τι είναι το Spinraza - Nusinersen και σε τι χρησιμοποιείται;
Το Spinraza είναι ένα φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της μυϊκής ατροφίας 5 σπονδυλικής στήλης (SMA), μια γενετική ασθένεια που προκαλεί μυϊκή αδυναμία και ατροφία, συμπεριλαμβανομένων των πνευμονικών μυών. Η ασθένεια σχετίζεται με ένα ελάττωμα στο χρωμόσωμα 5q και τα συμπτώματα συνήθως ξεκινούν λίγο μετά τη γέννηση.
Επειδή ο αριθμός των ασθενών με SMA είναι χαμηλός, η ασθένεια θεωρείται «σπάνια» και η Spinraza χαρακτηρίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 2 Απριλίου 2012.
Το Spinraza περιέχει τη δραστική ουσία nusinersen.
Πώς χρησιμοποιείται το Spinraza;
Το Spinraza μπορεί να ληφθεί μόνο με ιατρική συνταγή και η θεραπεία πρέπει να ξεκινήσει από γιατρό έμπειρο στη διαχείριση του SMA.
Το φάρμακο διατίθεται ως ενέσιμο διάλυμα σε φιαλίδια των 12 mg. Χορηγείται ως ενδορραχιαία ένεση (στο κάτω μέρος της πλάτης, απευθείας στη σπονδυλική στήλη) από γιατρό ή νοσοκόμα με εμπειρία στην εκτέλεση αυτής της διαδικασίας. Ο ασθενής μπορεί να χρειαστεί ηρεμιστική αγωγή (να του χορηγηθεί φάρμακο για να ηρεμήσει) πριν χορηγήσει το Spinraza.
Η συνιστώμενη δόση είναι 12 mg (ένα φιαλίδιο) για χορήγηση το συντομότερο δυνατό μετά τη διάγνωση του ασθενούς με SMA. Η πρώτη δόση πρέπει να ακολουθείται από 3 ακόμη δόσεις, μετά από 2, 4 και 9 εβδομάδες και στη συνέχεια από μία δόση κάθε 4 μήνες στη συνέχεια. Η θεραπεία πρέπει να συνεχιστεί όσο ο ασθενής επωφελείται από αυτήν. Για περισσότερες πληροφορίες, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Πώς λειτουργεί το Spinraza - Nusinersen;
Οι ασθενείς με SMA στερούνται μιας πρωτεΐνης που ονομάζεται «παράγοντας επιβίωσης κινητικού νευρώνα» (SMN), η οποία είναι απαραίτητη για την επιβίωση και τη φυσιολογική λειτουργία των κινητικών νευρώνων (νευρικά κύτταρα του νωτιαίου μυελού που ελέγχουν την κίνηση των μυών). Η πρωτεΐνη SMN παράγεται από δύο γονίδια, το SMN1 και το SMN2. Οι ασθενείς με SMA στερούνται του γονιδίου SMN1 αλλά έχουν το γονίδιο SMN2 το οποίο παράγει κυρίως μια σύντομη πρωτεΐνη SMN που δεν λειτουργεί τόσο καλά όσο μια πρωτεΐνη πλήρους μήκους.
Το Spinraza είναι ένα συνθετικό αντιπληροφοριακό ολιγονουκλεοτίδιο (ένας τύπος γενετικού υλικού) που επιτρέπει στο γονίδιο SMN2 να κάνει την πρωτεΐνη πλήρους μήκους που μπορεί να λειτουργεί κανονικά. Αυτό αντικαθιστά την πρωτεΐνη που λείπει, ανακουφίζοντας έτσι τα συμπτώματα της νόσου.
Ποιο είναι το όφελος του Spinraza - Nusinersen σύμφωνα με τις μελέτες;
Μια κύρια μελέτη που περιελάμβανε 121 βρέφη (μέση ηλικία 7 μηνών) με SMA έδειξε ότι το Spinraza είναι αποτελεσματικό στη βελτίωση της κίνησης σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (εικονική ένεση).
Μετά από ένα χρόνο θεραπείας, το 51% των βρεφών που έλαβαν Spinraza (37 από τα 73) είχαν πρόοδο στην ανάπτυξη ελέγχου κεφαλής, κύλισης, καθίσματος, ανίχνευσης, όρθιας και βάδισης, ενώ όχι Δεν παρατηρήθηκε παρόμοια πρόοδος σε βρέφη που έλαβαν εικονικό φάρμακο. , τα περισσότερα βρέφη που έλαβαν θεραπεία με Spinraza επέζησαν περισσότερο και χρειάστηκαν υποβοηθούμενη αναπνοή αργότερα από αυτά που έλαβαν εικονικό φάρμακο.
Μια άλλη μελέτη βρίσκεται σε εξέλιξη για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας του Spinraza σε παιδιά με λιγότερο σοβαρή SMA και διαγνώστηκε σε μεταγενέστερο στάδιο (μέση ηλικία 3 ετών). Η ενδιάμεση ανάλυση έδειξε αποτελέσματα σύμφωνα με εκείνα των βρεφών στα οποία η νόσος είχε νωρίτερη έναρξη.
Ποιοι κίνδυνοι συνδέονται με το Spinraza - Nusinersen;
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες με το Spinraza (που μπορεί να επηρεάσουν περισσότερα από 1 στα 10 άτομα) είναι πονοκέφαλος και πόνος στην πλάτη. Ωστόσο, στα νεογνά αυτές οι ανεπιθύμητες ενέργειες δεν μπορούσαν να εκτιμηθούν καθώς δεν ήταν σε θέση να τις επικοινωνήσουν. Αυτές οι παρενέργειες πιστεύεται ότι προκαλούνται από τις ενέσεις στη σπονδυλική στήλη που χορηγούνται για τη χορήγηση του φαρμάκου.
Για τον πλήρη κατάλογο των ανεπιθύμητων ενεργειών και των περιορισμών που αναφέρθηκαν με το Spinraza, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Γιατί εγκρίθηκε το Spinraza - Nusinersen;
Στην εκτίμησή της, η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) αναγνώρισε τη σοβαρή φύση της νόσου και την επείγουσα ανάγκη για αποτελεσματικές θεραπείες.
Το Spinraza έχει αποδειχθεί ότι επιφέρει κλινικά σημαντικές βελτιώσεις σε μικρά παιδιά με τη νόσο σε διάφορους βαθμούς σοβαρότητας. Αν και το φάρμακο δεν έχει δοκιμαστεί σε ασθενείς με τις πιο σοβαρές και πιο ήπιες μορφές SMA, αναμένεται να προσφέρει παρόμοια οφέλη σε αυτούς τους ασθενείς.
Οι ανεπιθύμητες ενέργειες θεωρήθηκαν διαχειρίσιμες καθώς οι περισσότερες από αυτές σχετίζονται με την οδό χορήγησης του φαρμάκου.
Ως εκ τούτου, η CHMP αποφάσισε ότι τα οφέλη του Spinraza είναι μεγαλύτερα από τους κινδύνους και συνέστησε να εγκριθεί για χρήση στην ΕΕ.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του Spinraza - Nusinersen;
Η εταιρεία που εμπορεύεται το Spinraza θα ολοκληρώσει τις τρέχουσες μελέτες για τη μακροπρόθεσμη ασφάλεια και αποτελεσματικότητα του φαρμάκου σε ασθενείς που έχουν συμπτώματα SMA και σε ασθενείς που δεν έχουν ακόμη συμπτώματα.
Οι συστάσεις και οι προφυλάξεις που πρέπει να τηρούνται από τους επαγγελματίες του τομέα της υγείας και τους ασθενείς ώστε το Spinraza να χρησιμοποιείται με ασφάλεια και αποτελεσματικότητα έχουν επίσης αναφερθεί στην περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος και στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Περισσότερες πληροφορίες σχετικά με Spinraza - Nusinersen
Για την πλήρη έκδοση του EPAR της Spinraza, συμβουλευτείτε την ιστοσελίδα του Οργανισμού: ema.europa.eu/Βρείτε φάρμακα / Ανθρώπινα φάρμακα / Ευρωπαϊκές δημόσιες εκθέσεις αξιολόγησης. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη θεραπεία με Spinraza, διαβάστε το φύλλο οδηγιών χρήσης (περιλαμβάνεται στην EPAR) ή επικοινωνήστε με τον γιατρό ή τον φαρμακοποιό σας.
Η περίληψη της γνώμης της Επιτροπής Ορφανών Φαρμάκων για Spinraza διατίθεται στον ιστότοπο του Οργανισμού: ema.europa.eu/Find φάρμακο / Ανθρώπινα φάρμακα / Ονομασία σπάνιων ασθενειών.
Οι πληροφορίες σχετικά με το Spinraza - Nusinersen που δημοσιεύονται σε αυτήν τη σελίδα μπορεί να είναι παρωχημένες ή ελλιπείς. Για σωστή χρήση αυτών των πληροφοριών, ανατρέξτε στη σελίδα Αποποίηση ευθυνών και χρήσιμες πληροφορίες.
